La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato una terapia cellulare innovativa, offrendo una nuova speranza ai bambini affetti da una grave complicanza post-trapianto: la graft-versus-host disease (GvHD) acuta steroido‑refrattaria. L’approvazione riguarda Ryoncil (remestemcel‑L‑rknd), una terapia allogenica a base di cellule stromali mesenchimali (MSC) derivate dal midollo osseo. Si tratta della prima terapia MSC approvata per l’uso clinico negli Stati Uniti, segnando un passo fondamentale nella medicina rigenerativa e immunomodulante.
Cos’è la GvHD e perché è così difficile da trattare
La graft-versus-host disease (GvHD) è una complicanza potenzialmente letale che può insorgere dopo un trapianto di cellule staminali allogeniche. In questa condizione, le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti dell’organismo ricevente, causando gravi infiammazioni a livello cutaneo, gastrointestinale ed epatico. Nei casi acuti e steroido‑refrattari, i pazienti – spesso bambini – non rispondono ai trattamenti standard con corticosteroidi, lasciando poche opzioni terapeutiche disponibili. Proprio per questo, l’arrivo di una terapia come Ryoncil rappresenta un importante progresso medico.
Ryoncil: come funziona la nuova terapia cellulare
Ryoncil è composta da cellule stromali mesenchimali (MSC) ottenute dal midollo osseo di donatori sani. Queste cellule hanno la capacità di regolare la risposta immunitaria e promuovere la rigenerazione tissutale. Somministrate per via endovenosa, le MSC si localizzano nei tessuti infiammati e riducono la reazione immunitaria responsabile della GvHD. L’approvazione dell’FDA si basa sui risultati di uno studio clinico multicentrico che ha coinvolto 54 pazienti pediatrici con GvHD acuta steroido‑refrattaria. Dopo 28 giorni di trattamento, il 70% dei pazienti ha mostrato una risposta positiva, con il 30% in remissione completa.
Sicurezza, raccomandazioni e implicazioni future
Durante gli studi clinici, gli effetti collaterali più comuni sono stati febbre, infezioni, ipertensione, dolori addominali e edema. L’FDA raccomanda ai medici di monitorare attentamente eventuali reazioni durante l’infusione, tra cui dispnea, tachipnea, ipotensione o cianosi. In presenza di sintomi gravi, il trattamento va interrotto. Ryoncil ha ottenuto diverse designazioni prioritarie da parte dell’agenzia, tra cui Orphan Drug, Fast Track e Priority Review, a testimonianza del suo potenziale impatto terapeutico. L’approvazione non solo amplia le opzioni per i piccoli pazienti, ma rappresenta anche un importante precedente per lo sviluppo futuro di terapie cellulari allogeniche in altri ambiti clinici.
